Tratamientos·European Respiratory Journal
Fibrosis quística: en 26 niños, la triple terapia llevó el canal defectuoso al 99 % de lo normal
En 26 niños de 2 a 11 años con fibrosis quística, cuatro meses de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor llevaron la secreción de cloruro medida en biopsias de intestino al 99,2 % de la de personas sin la enfermedad, y la mejoría fue mayor cuanto menor era el niño. Son 26 niños, sin grupo control, y lo que se midió es la función de un canal en un trozo de mucosa, no años de vida ni función pulmonar a largo plazo; el estudio recibió financiamiento de Vertex Pharmaceuticals, fabricante del medicamento.